Investigadores del Centro de Investigación y Aplicación de Células iPS (CiRA) muestran un medicamento basado en la rapamicina capaz de inhibir el crecimiento oseo excesivo de la fibrodisplasia osificante progresiva (FOP), una enfermedad de extremada rareza, que sufren unas 1.200 personas alrededor del mundo y que afecta tanto al tejido muscular y conectivo como a los tendones y los ligamentos, provocando su paulatina osificación.
Este proceso se debe a la mutación del gen ACVR1, gen que codifica los receptores de proteína morfogenética ósea (BMP) de tipo I, la cuál ayuda a controlar el crecimiento de los huesos.
El profesor Makoto Ikeya explica que, ante un tejido dañado, el cuerpo reacciona como si tuviera un hueso roto, provocando que el hueso crezca en el tejido blando, causando la pérdida de movilidad de los pacientes y haciendo que sea difícil tragar o respirar una vez se propaga este crecimiento óseo.
El fármaco inhibió las células pluripotentes que replican los efectos de la FOP en los experimento realizados con ratones, mostrando la eficacia de la rapimicina. En septiembre, se comenzará a usar sobre una veintena de pacientes con esta enfermedad para probar su eficacia, siendo los primeros test de este tipo que se realicen en el mundo.
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